那么，为什么阿善蒂的治疗成功了，基辛格却失败了呢？原因并不在于基因治疗的原理，而是因为不成熟的治疗方法和病理（疾病的性质）。腺苷脱氨酶缺乏症的治疗对象是造血细胞（淋巴细胞被分类为白细胞），将载体放入由自身骨髓分离至体外的造血细胞中，采用和骨髓移植相同的方法植入体内。
◆基因治疗＝基因转移
因为基因不工作而引发的疾病，需要从外部导入正常的基因。将所需的基因插入已经去除含毒基因的病毒中，并使患者感染，就能够合成正常的蛋白质。
只要腺苷脱氨酶的活性有些微的提高，腺苷脱氨酶缺乏症就算是恢复了大半。
虽然实际上还需要通过酶替代疗法来加以补充，但患者也不需要继续在无菌室中生活。
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的治疗对象则是肝细胞，在治疗时是将载体直接注入肝脏的。但感染了载体（病毒）的肝细胞却因遭受到免疫系统的攻击而受损。
在基辛格之前参加治疗的17个人身上都发生了相同的事情，不过基辛格的免疫反应太强了（有分析称载体的数量对他而言太多了，也有批判声音指出这个试验太过于勉强）。
破损的肝细胞流出了大量蛋白质并进入血液中。而鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症正是无法代谢蛋白质的疾病。基辛格可能是因为血液中的氨浓度急剧上升，最终因此死亡。我说基辛格死亡的原因并不在于基因治疗的原理也是因为这一点。
然而在此之后，针对其他疾病开展的基因治疗中也出现了多起患者死亡的例子。这些案例的原因有的是导入基因的染色体位置不好，有的是外源基因插入了正常的基因序列，导致了细胞癌化。
这些就与基因治疗的原理相关了。外源基因的转移基本上是依靠概率的。插入染色体的位置也是随机的。最近随着“基因组编辑”这一技术的发明，插入位置比以前更加可控，但基本而言基因治疗技术无法把基因插入所选择的染色体部位。
也就是说，想要提高基因治疗的安全性，需要改良载体，更加安全的载体最近已经被开发出来了。通过使用我们在日常生活中多次感染过的病毒，来消除病毒感染可能带来的消极影响。当然，在此之前，必须进行多次试验来确保安全。
再生医学与iPS细胞
近来最受人关注的基因治疗的目标就是癌症。针对癌症的基因治疗主要分为两大类：一种是将癌基因正常化；另一种是诱导癌细胞的基因表达，使其进行细胞凋亡。
癌基因的名字很容易让人误解，它平时其实是能够抑制癌化的基因。而在因为某种原因突变之后，在细胞癌化时，其功能或是低下，或是过度增强。因此，人们才希望能够让这类癌基因恢复正常。近期最受关注的就是microRNA（miRNA）。有研究证明miRNA功能的异常可能引发某些癌症，因此让miRNA恢复正常正是研究的目标之一。
通常情况下，出了问题的细胞会自己停止运转并分解，这种现象被称作“细胞凋亡”。这种被设定好的细胞死亡，也被形容为“细胞自杀”，在形成身体各个部位时也是一种必需的细胞功能。在细胞老化、受损、无法恢复时，就会开始细胞凋亡；而当细胞凋亡出错时，就会发生癌化。
这就是研究的第二个目标，导入基因，让癌化的细胞发生细胞凋亡。目前，人们正在开展许多临床试验。在部分白血病的治疗当中也显示出了疗效。
除了癌症之外，人们也对部分已查明致病基因的视网膜色素变性开展临床试验。看到“视网膜色素变性”这个词，有些读者可能会回想起日本开展的iPS细胞临床应用的新闻。当时日本使用了iPS细胞制作的器官进行移植，这在世界上还属首次。当然，到目前为止还没有出现任何问题。
再生医学严格意义上来讲并不属于基因治疗，但它作为基因工程中未来可期的一种医疗方式受到人们的关注。在本节中，我也将对再生医学做简要介绍。
